FDA اولین درمان هموفیلی را با هزینه تکان دهنده تایید کرد


گفته می شود 3.5 میلیون Hemgenix شکل جدید ژن درمانی است

سازمان غذا و داروی ایالات متحده اولین ژن درمانی برای هموفیلی را تایید کرده است. این بیماری است که در آن از دست دادن یا جریان نامنظم خون وجود دارد. این می تواند باعث خونریزی خود به خود و بیش از حد شود.

این بیماری پخش نمی شود و برای نسل ها در ژن های خانواده از طریق خانواده منتقل می شود. گفته می شود که این درمان یک جلسه یک بار به ارزش 3.5 میلیون است.

Hemgenix یک درمان داخل وریدی برای هموفیلی B است که در مردان مسن رخ می دهد. این درمان پروتئینی را فراهم می کند که خونریزی بیش از حد را متوقف می کند و جریان خون و لخته شدن را کنترل می کند.

FDA درمان ژنی 3.5 میلیون دلاری برای هموفیلی را تایید کرد

بر اساس گزارش‌ها، CSL Behring، یک شرکت با یکی از سریع‌ترین شرکت‌های دارویی مبتنی بر پروتئین که راه‌حل‌هایی برای تعدادی از بیماری‌های نادر و جدی پیدا کرده است، قیمت بالایی برای دارو و درمان تعیین کرده است. با این حال، دولت برنامه هایی را با بیمه گذاران برای کاهش بار پرداخت های عظیم تضمین می کند.

FDA اولین درمان هموفیلی را با هزینه تکان دهنده تایید کرد

پس از چندین سال تحقیق، ژن درمانی ابزار برجسته ای برای درمان سبک زندگی نادر یا بیماری های ارثی است. همگنیکس اولین شکل درمانی برای هموفیلی است. چیزی که این وضعیت را وحشتناک تر می کند، مقدار ناخواسته و بیش از حد خون است که حتی از یک بریدگی یا زخم کوچک از دست می رود. مردم باید بسیار مراقب باشند که حتی آسیب های جزئی که حتی ممکن است تهدید کننده زندگی باشد، نبینند.

آنها از سه نوع “الف”، “ب” و “ج” هستند که هر کدام با مشکلات متفاوتی برای بدن انسان ایجاد می شوند. به گفته سازمان تامین اجتماعی، این یک معلولیت محسوب می شود و ممکن است واجد شرایط دریافت کمک های پزشکی یا سایر کمک های اجباری باشد.

این بیماری در طول سال ها بدتر می شود و با افزایش سن عوارض بسیار بیشتری به همراه دارد. این بیماری در سنین پایین تشخیص داده می شود و زمانی که دیر ایجاد شود به آن هموفیلی اکتسابی می گویند.

اگرچه هزینه درمان بالاست، اما برای بیماران مزیت محسوب می‌شود، زیرا درمان‌های کنونی هزینه زیادی دارد و باید در ترس دائمی از خونریزی یا عوارض جانبی و معاینات مکرر زندگی کنند، اما گزینه جدید معرفی شده می‌تواند درمان کند و همچنین با حمایت مالی دولت یا سایر شرکت‌های اقتصادی، فوراً به جریان اضافی پایان دهید. FDA، آژانس سلامت و خدمات انسانی، پس از اینکه همگنیکس راه حلی بود، برای تأیید آن وقت صرف نکرد.

آنها همچنین از مشکلاتی که در انجام ژن درمانی با آن روبه رو هستند، خبر دادند که عمده ترین مشکلات عبارتند از:

  • عدم راحتی در بدن به دلیل حمله سیستم ایمنی به ویروسی که باعث واکنش می شود
  • این ممکن است احمقانه به نظر برسد، اما اشتباهاتی رخ می دهد، سیستم ایمنی جدید می تواند به سلول های اشتباه حمله کند. همه باکتری ها یا سایر میکروارگانیسم ها به بدن آسیب نمی رسانند، بلکه ضروری هستند. دوز دارویی جدید که سلول اشتباه را هدف قرار می دهد، مشکلی است که محققان در تلاش برای حل آن هستند.
  • احتمال کمی برای ایجاد تومور یا بیماری جدی وجود دارد قرارگیری نادرست سلول ها در DNA انسان

اطلاعات بیشتر از Powdersville Post:

🔵هموفیلی B با تبدیل درمانی درمان می شود!!

🔵به لطف یک مطالعه اخیر، مردان همجنس گرا می توانند خون اهدا کنند

امکانات فعلی ژن درمانی نشان می دهد که این روش فقط برای مردان یا زنان بالای 18 سال در نظر گرفته شده است، افراد کمتر از حد سنی واجد شرایط نیستند زیرا سیستم ایمنی آنها تغییرات جزئی دارد و مستعد خطرات ذکر شده در بالا هستند. افرادی که دارای یک مهارکننده فعال هستند نیز به این دسته تعلق دارند.

در حال حاضر آزمایشاتی توسط محققان و پزشکان در حال انجام است تا ببینند آیا بیمار به ژن درمانی نیاز دارد یا خیر. آنها همچنین از خطرات آن آگاه هستند و در مورد ناقل ها، نحوه تأثیر آن بر بدن و موارد دیگر بیشتر می آموزند.

ایمنی و سلامت مناسب اولویت شماره یک است زیرا مقامات بهداشتی تمایلی به انجام آزمایشات یا قرار دادن افراد در معرض خطر ندارند. اگرچه این کشف برای تسکین مردم قابل توجه است و هنوز داروهای بیشتری ارائه نشده است زیرا مقامات روی آن کار می کنند.

منابع:

🔵کلینیک مایو (1998-2022) هموفیلی (موجود در): https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/hemophilia/symptoms-causes/syc-20373327

🔵کلینیک کلیولند (نوم) هموفیلی (موجود در): https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/14083-hemophilia

پست های اخیر نیکی اتکیسون (همه را ببین)